Gazzetta n. 290 del 12 dicembre 2008 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINAZIONE 2 dicembre 2008 Modifica alla determinazione 23 maggio 2007, concernente l'inserimento del medicinale eculizumab (Soliris) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'articolo 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648. IL DIRETTORE GENERALE Visto la determinazione 23 maggio 2007 dell'Agenzia italiana del farmaco concernente l'inserimento del medicinale eculizumab (Soliris) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nel trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Le evidenze dei benefici clinici di Soliris nel trattamento di pazienti con EPN si limitano a pazienti che hanno ricevuto in precedenza trasfusioni; Visto il decreto 30 luglio 2008 dell'AlFA, pubblicato nel supplemento ordinario alla Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 184 del 7 agosto 2008, con cui e' stato definito il regime di rimborsabilita' e prezzo di vendita della specialita' medicinale Soliris (eculizumab), autorizzata con procedura centralizzata dalla Commissione delle Comunita' Europee con decisione del 20 giugno 2007 per il trattamento di pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN,). Le evidenze dei benefici clinici di Soliris nel trattamento di pazienti con EPN si limitano a pazienti che hanno ricevuto in precedenza trasfusioni, ovvero per la stessa indicazione terapeutica che ne aveva determinato l'inserimento nel succitato elenco; Considerato che ricorrerebbero pertanto le condizioni per escludere il medicinale eculizumab (Soliris) dall'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Atteso tuttavia che pazienti con EPN mai trasfusi, ma anemici a causa dell'emolisi intravascolare, hanno un'elevata probabilita' di rispondere al medicinale «eculizumab (Soliris)», che puo' pertanto costituire una valida alternativa terapeutica nel trattamento dei suddetti pazienti; Ritenuto opportuno continuare a consentire a tali soggetti la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale; Ritenuto altresi' di dover provvedere alla modifica della determinazione 23 maggio 2007 dell'Agenzia italiana del farmaco, nelle parti in cui viene disposto l'utilizzo del trattamento riservato ai soli pazienti con precedente storia trasfusionale; Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva Tecnico-scientifica (CTS) nella riunione dell'11 e 12 novembre 2008 - Verbale n. 62; Determina: Art. 1. Il medicinale eculizumab (Soliris), gia' inserito nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, e' ora erogabile con la seguente indicazione: «trattamento dell'emolisi intravascolare dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che non abbiano effettuato precedenti trasfusioni», nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione. La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 2 dicembre 2008 Il direttore generale: Rasi   Allegato 1 Denominazione: eculizumab (Soliris) (Alexion Europe SAS) Indicazione terapeutica: trattamento dell'emolisi intravascolare dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che non abbiano ricevuto in precedenza trasfusioni. Criteri di inclusione: diagnosi di EPN confermata da citometria a flusso con almeno una delle seguenti caratteristiche cliniche: stato anemico severo associato a segni di emolisi intravascolare; frequenti episodi emoglobinurici; gravi sintomi imputabili all'emolisi intravascolare (es. crisi dolorose addominali); elevato rischio trombotico. Criteri di esclusione: Soliris non e' indicato per il trattamento dell'anemia in assenza di segni di emolisi intravascolare. Non possono ricevere pazienti con infezione da Neissaria Meningiditis in atto o non vaccinati contro Neisseria Meningiditis; pazienti con ipersensibilita' a eculizumab, alle proteine murine o a uno qualsiasi degli eccipienti. Eculizumab non e' stato testato su donne in gravidanza; pertanto il suo uso in corso di gravidanza non e' raccomandato. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: Il regime posologico consiste di una fase iniziale di 5 settimane, seguita da una fase di mantenimento. La dose raccomandata durante la fase iniziale e' di 600 mg di eculizumab con un'infusione endovenosa di 25-45 minuti alla settimana per le prime 4 settimane, seguita da una dose di 900 mg di eculizumab durante la quinta settimana della fase iniziale. Durante la fase di mantenimento la dose raccomandata di 900 mg di eculizumab va somministrata con un'infusione endovenosa di 25-45 minuti ogni 14 giorni + o- 2 giorni a partire dalla 7a settimana. L'azione di eculizumab e' legata alla sua somministrazione cronica; in caso di sospensione del trattamento ricompaiono segni e sintomi dell' emolisi intravascolare. Il farmaco, fornito come concentrato per infusione, va somministrato alla concentrazione finale di 5 mg/ml (in cloruro di sodio 0,9% o destrosio 5% in acqua). Dopo l'infusione i pazienti devono essere tenuti sotto osservazione per un'ora. Se durante la somministrazione di eculizumab si verifica un evento avverso, l'infusione puo' essere rallentata o sospesa, a discrezione del medico. Se l'infusione viene rallentata, la sua durata totale non deve superare le due ore. La terapia con eculizumab non deve essere iniziata se almeno due settimane prima della prima dose non e' stata eseguita la vaccinazione contro la Neisseria meningitidis con vaccino polivalente. I pazienti devono essere educati a riconoscere i primi sintomi di allerta per la meningite e a contattare immediatamente un medico nel caso in cui si manifestino. Il costo indicativo del trattamento per paziente e' di 330.000,00 euro/anno. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO ===================================================================== |Prima del trattamento|1, 3, 6 e 12 mesi ===================================================================== Fabbisogno trasfusionale | n.a. | + --------------------------------------------------------------------- Livelli di Hb | + | + --------------------------------------------------------------------- Emolisi intravascolare | | (misurata attraverso l'enzima| | LDH) | + | + --------------------------------------------------------------------- Incidenza di eventi | | trombotici | + | + (a) --------------------------------------------------------------------- Incidenza di episodi | | infettivi | | + (a) --------------------------------------------------------------------- Incidenza di eventi avversi | | + (a) (a) solo a 12 mesi