Gazzetta n. 86 del 14 aprile 2009 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINAZIONE 1 aprile 2009 Inserimento del medicinale «Azacitidina (Vidaza)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale. Inserimento del medicinale «Azacitidina (Vidaza)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con: sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto secondo l'International Prognosis Scoring System (IPSS); leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti midollari senza disordine mieloproliferativo; leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanita' (OMS). IL DIRETTORE GENERALE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze in data 20 settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19; Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF) datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001; Atteso che in data 17 dicembre 2008 il medicinale «Azacitidina (Vidaza)», ha superato la procedura di valutazione per la registrazione centralizzata presso l'EMEA e che non esistono altri farmaci registrati che possano rappresentare al momento valide alternative terapeutiche, trattandosi di un farmaco innovativo in grado di produrre un significativo vantaggio di sopravvivenza in pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche ad alto rischio; Ritenuto opportuno anticipare a soggetti affetti da tale patologia la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale, in attesa di una sua prossima commercializzazione sul territorio nazionale; Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso; Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 10 e 11 marzo 2009 - Stralcio verbale n. 66; Ritenuto pertanto di includere il medicinale «Azacitidina (Vidaza)», nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con: sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto secondo l'International Prognosis Scoring System (IPSS); leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti midollari senza disordine mieloproliferativo; leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanita' (OMS); Visto il decreto del Ministro del lavoro, della salute e delle politiche sociali del 16 luglio 2008, registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro visti semplici, foglio n. 803 in data 18 luglio 2008, con cui il prof. Guido Rasi e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco; Determina: Art. 1. Il medicinale AZACITIDINA (VIDAZA), e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco citato in premessa.   Art. 2. Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale, nel trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con: sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto secondo l'International Prognosis Scoring System (IPSS); leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti midollari senza disordine mieloproliferativo; leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanita' (OMS), nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione, fino ad approvazione dell'estensione dell'indicazione terapeutica, o al massimo per 24 mesi. La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 1° aprile 2009 Il direttore generale: Rasi   Allegato 1 Denominazione: Azacitidina (Vidaza - Celgene Europe Ltd.). Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con: sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS); leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti midollari senza disordine mieloproliferativo; leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanita' (OMS). Criteri di inclusione: pazienti di eta' superiore ai 18 anni, con una attesa di vita uguale o superiore a 3 mesi, che rientrano nei parametri previsti dalle indicazioni, non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche. Criteri di esclusione: pazienti con blasti midollari superiori al 30%; pazienti con tumori epatici maligni in stadio avanzato; pazienti con grave insufficienza cardiaca congestizia; pazienti di sesso femminile nei primi tre mesi di gravidanza. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: la dose iniziale raccomandata per il primo ciclo e' di 75 mg/metro quadrato di superficie corporea, iniettata per via sottocutanea, ogni giorno per 7 giorni, ogni 28 giorni (intervallo di 21 giorni). Per ogni ciclo si utilizzeranno da 7 a 14 flaconcini di Vidaza. Dose massima per ciclo 14 flaconcini da 100 mg. Si raccomanda un trattamento minimo di sei cicli, a meno di progressione della patologia. La dose deve essere eventualmente ridotta o la somministrazione ritardata in base alla risposta ematologica ed alla funzione renale del soggetto trattato, cosi' come riportato ai punti 4.2 e 4.4 del RCP. La tossicita' ematologica deve essere monitorata in particolare mediante controlli dell'ematocrito da eseguire almeno prima di ogni ciclo di terapia. La funzione renale va monitorata tramite la misurazione dei livelli di bicarbonato sierico, della creatininemia e dell'azotemia. Costo indicativo del trattamento: tenendo conto di un costo per flaconcino intorno ai 380 euro, dato che per ogni ciclo si devono usare da 7 a 14 flaconcini, il costo per ciclo di terapia puo' variare da 2.660 a 5.320 euro circa. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO ===================================================================== | | mensilmente fino a 1 | | mese dopo la |Prima del trattamento| sospensione ===================================================================== neutrofili | + | + --------------------------------------------------------------------- piastrine | + | + --------------------------------------------------------------------- bicarbonato sierico | + | + --------------------------------------------------------------------- azotemia | + | + --------------------------------------------------------------------- creatininemia | + | + --------------------------------------------------------------------- funzione epatica | + | + --------------------------------------------------------------------- funzione renale | + | + --------------------------------------------------------------------- emoglobina | + | + --------------------------------------------------------------------- dipendenza dalle | | trasfusioni | + | +