Gazzetta n. 188 del 14 agosto 2015 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 6 agosto 2015 Inserimento del medicinale «Fattore VIII porcino ricombinante depleto del dominio B (Obizur)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento degli episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A acquisita non responsivi alla terapia con agenti bypassanti. (Determina n. 1078/2015). IL DIRETTORE GENERALE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20 settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19; Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011, registrato dall'Ufficio Centrale del Bilancio al Registro «Visti Semplici», foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui e' stato nominato Direttore Generale dell'Agenzia italiana del farmaco il prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva Tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco; Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996; Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF) datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001; Considerato che i dati presenti in letteratura scientifica indicano il «fattore VIII porcino ricombinante depleto del dominio B (Obizur)» come valida alternativa terapeutica per il trattamento degli episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A acquisita non responsivi alla terapia con agenti bypassanti; Considerato che il «fattore VIII porcino ricombinante depleto del dominio B (Obizur)» e' stato autorizzato, in data 24 ottobre 2014, dalla Food and Drug Administration per il trattamento degli episodi di sanguinamento nei pazienti adulti con emofilia A acquisita; Ritenuto opportuno consentire ai pazienti con emofilia A acquisita la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale; Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso; Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva Tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 13-14 luglio 2015 - Stralcio Verbale n. 39; Ritenuto pertanto di includere il medicinale «fattore VIII porcino ricombinante depleto del dominio B (Obizur)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per le indicazioni terapeutiche citate in premessa; Determina: Art. 1 Il medicinale «fattore VIII porcino ricombinante depleto del dominio B (Obizur)» e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione Unica del Farmaco, per le indicazioni terapeutiche citate in premessa.   Allegato 1 Denominazione: fattore VIII porcino ricombinante depleto del dominio B (Obizur). Indicazione terapeutica: trattamento degli episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A acquisita non responsivi alla terapia con agenti bypassanti. Criteri di inclusione: pazienti affetti da emofilia A acquisita con emorragia non controllata dall'uso di agenti bypassanti. Criteri di esclusione: pazienti affetti da emofilia A acquisita con anticorpi anti-FVIII umano che mostrino cross-reattivita' contro il FVIII porcino. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco o fino a 45 giorni successivi alla pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale dell'eventuale autorizzazione all'immissione in commercio. Piano terapeutico: 100 UI/kg di Obizur come prima dose; la posologia e la tempistica di somministrazione di dosi successive dovra' essere valutata di volta in volta alla luce delle condizioni cliniche del paziente e dei risultati di laboratorio del dosaggio dei livelli plasmatici di FVIII. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO ========================= |Parametri da monitorare| +=======================+ |Livello di FVIII | +-----------------------+ |Titolo anticorpale | |anti-FVIII umano | +-----------------------+ |Titolo anticorpale | |anti-FVIII porcino | +-----------------------+ |Emocromo | +-----------------------+   Art. 2 Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento degli episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A acquisita non responsivi alla terapia con agenti bypassanti, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione.   Art. 3 La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 6 agosto 2015 p. Il direttore generale: Marra