Gazzetta n. 12 del 16 gennaio 2017 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 23 dicembre 2016 Inserimento dei medicinali per uso umano «prednisone, prednisolone e deflazacort» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. (Determina n. 1628/2016). IL DIRETTORE GENERALE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20 settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19; Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica, definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA, rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22 del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio sito istituzionale e' stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 140 del 17 giugno 2016; Visto il decreto del Ministro della salute 17 novembre 2016, registrato dall'ufficio centrale del bilancio al registro «visti semplici», foglio n. 1347 in data 18 novembre 2016, con il quale e' stato nominato il dott. Mario Melazzini, direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco; Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del decreto legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996; Visto il provvedimento della commissione unica del farmaco (CUF), datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996 n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648; Visto il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001; Considerate le evidenze di efficacia dei cortisonici orali quali deflazacort, prednisone e prednisolone nel trattamento distrofia muscolare di Duchenne; Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detti medicinali a totale carico del servizio sanitario nazionale per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne; Tenuto conto della decisione assunta dalla commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 7-9 novembre 2016 - Stralcio verbale n. 17; Ritenuto, pertanto, di includere i medicinali prednisone, prednisolone e deflazacort nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996 n. 648, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne; Determina: Art. 1 I medicinali prednisone, prednisolone e deflazacort sono inseriti, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.   Allegato 1 Denominazione: prednisone, prednisolone e deflazacort Indicazione terapeutica: trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Criteri di inclusione: - diagnosi genetica per distrofia muscolare di Duchenne positiva; - eta' 4 -8 anni (l'eta' di inizio del trattamento deve essere valutata dallo specialista in base alle caratteristiche cliniche del paziente). Prima di iniziare la somministrazione di steroidi deve essere garantita l'immunita' contro la varicella (e la tubercolosi, in caso di popolazioni a rischio). Devono essere stati effettuati anche i richiami dei vaccini. Inoltre, se necessario, va presa in considerazione la possibilita' di anticipare il richiamo generalmente programmato per i 6 anni. Criteri di esclusione: - diagnosi per distrofia muscolare di Duchenne non confermata con test genetico; - fattori di rischio e/o intolleranze all'uso dei glucocorticoidi. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco. Piano terapeutico: - prednisone/prednilosone: 0,75 mg/kg/die. - deflazacort: 0,9 mg/kg/die. I principali effetti collaterali da prendere in considerazione sono i cambiamenti comportamentali, la riduzione della crescita, l'aumento eccessivo di peso, l'osteoporosi, l'intolleranza al glucosio, la soppressione immunitaria/surrenale, dispepsia/ulcera peptica, la cataratta e i problemi dermatologici. Per questo motivo e' sempre importante controllare il peso, l'altezza, la pressione, il glucosio nelle urine, l'eventuale comparsa di aspetto cushingoide, le variazioni dell'umore/comportamento/personalita', le alterazioni gastrointestinali e della cute, i riflessi degli occhi (red reflex of eyes), la frequenza di fratture ossee, e le comparsa di infezioni ricorrenti. Il concomitante trattamento con farmaci anti-infiammatori non steroidei deve essere evitato. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO +-------------------------------+-----------------------+ |Eta' e peso | | +-------------------------------+-----------------------+ |Posologia del glucocorticoide | | |impiegato | | +-------------------------------+-----------------------+ | | all'inizio trattamento| |NSAA |e ogni 3 mesi | +-------------------------------+-----------------------+ | | all'inizio trattamento| |6MWT |e ogni 3 mesi | +-------------------------------+-----------------------+ | | all'inizio trattamento| |Hand-held dynamometry (HHD) |e ogni 3 mesi | +-------------------------------+-----------------------+ | | all'inizio trattamento| |FVC (FEV1) |e ogni 3 mesi | +-------------------------------+-----------------------+ | | all'inizio trattamento| |PedsQL |e ogni 3 mesi | +-------------------------------+-----------------------+ | | all'inizio trattamento| |Funzioni cardiache (LVEF, ECG )|e ogni 3 mesi | +-------------------------------+-----------------------+ |Eventi avversi | | +-------------------------------+-----------------------+   Art. 2 I medicinali di cui all'art. 1 sono erogabili a totale carico del servizio sanitario nazionale per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, nel rispetto delle condizioni per essi indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione.   Art. 3 La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 23 dicembre 2016 Il direttore generale: Melazzini