Gazzetta n. 191 del 17 agosto 2017 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 4 agosto 2017 Proroga dell'inserimento del medicinale per uso umano ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio /(Thymoglobuline®). (Determina n. 1467/2017). IL DIRETTORE GENERALE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20 settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19; Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica, definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA, rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22 del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio sito istituzionale e' stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 140 del 17 giugno 2016; Visto il decreto del Ministro della salute 29 marzo 2012 , n. 53 di modifica al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) (D.M. 245/2004) in attuazione dell'articolo 17, comma 10, del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111; Visto il decreto del Ministro della salute del 17 novembre 2016, vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n. 123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della salute in data 18 novembre 2016, al n. 1347, con cui e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il prof. Mario Giovanni Melazzini; Visto il decreto del Ministro della salute del 31 gennaio 2017, vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n. 123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della salute in data 6 febbraio 2017, al n. 141, con cui il prof. Mario Giovanni Melazzini e' stato confermato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 2, comma 160, del decreto-legge 3 ottobre 2006, n. 262, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2006, n. 286; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco; Vista la legge 23 dicembre 1996 n. 648, di conversione del decreto legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996; Visto il provvedimento della commissione unica del farmaco (CUF) datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996 n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648; Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001; Vista la determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco datata 14 novembre 2011, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 276 26 novembre 2011, concernente l'inserimento, nel succitato elenco, del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo), in assenza di valida alternativa terapeutica disponibile, per l'indicazione: «Terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline® )» e con il limite temporale di dodici mesi; Vista la determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco datata 20 novembre 2012, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 286 del 7 dicembre 2012, concernente la proroga di ventiquattro mesi dell'inserimento, nel succitato elenco, del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo); Vista la determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco datata 26 novembre 2014, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 291 del 16 dicembre 2014, concernente la proroga di diciotto mesi dell'inserimento, nel succitato elenco, del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo); Vista la determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco datata 16 giugno 2016, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 144 del 22 giugno 2016, concernente la proroga di dodici mesi dell'inserimento, nel succitato elenco, del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo); Considerato che l'Azienda titolare del medicinale ha presentato all'Agenzia italiana del farmaco il 30 ottobre 2014 la domanda per ottenere l'autorizzazione alla commercializzazione di ATGAM mediante procedura decentrata per l'indicazione in prima linea; Ritenuto, in attesa degli esiti della domanda di autorizzazione alla commercializzazione, di rimarcare l'irrinunciabilita' del farmaco nel trattamento dell'aplasia midollare, nota anche con il nome di anemia aplastica, caratterizzata, se non trattata adeguatamente, da alti tassi di mortalita'; Tenuto conto della decisione assunta dalla commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 12, 13 e 14 luglio 2017, come da stralcio verbale n. 25; Ritenuto, pertanto, di prorogare la permanenza del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo) di cui alla determinazione dell'AIFA datata 14 novembre 2011, sopra citata, nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Determina: Art. 1 L'inserimento del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo), di cui alla determinazione dell'AIFA citata in premessa, nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge n. 648/96, e' prorogato per ulteriori dodici mesi, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione.   Allegato 1 Denominazione: ATGAM® Pfizer (siero antilinfocitario di cavallo) Indicazione terapeutica: terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline® ). Criteri di inclusione: tutti i casi di aplasia midollare per i quali sia accertato o probabile un meccanismo etiopatogenetico autoimmunitario e per i quali la terapia con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline® ) si sia rivelata inefficace, insufficientemente efficace o sia a priori controindicata. La diagnosi deve essere obbligatoriamente accertata sia mediante biopsia sia mediante agoaspirato del midollo osseo. Criteri di esclusione: a) Tutte le aplasie midollari congenite o costituzionali b) Aplasie midollari causate da radiazioni c) Aplasie midollari da danno chimico diretto d) Aplasie midollari secondarie a processi tumorali e) Tutte le aplasie midollari per le quali sia stata esclusa con certezza una etiopatogenesi di tipo autoimmunitario f) La gravidanza e' un fattore di esclusione salvo casi eccezionali in cui non vi sia altra alternativa terapeutica e la vita della paziente sia gravemente minacciata, tenendo in debita considerazione la mancanza di dati sui possibili rischi per il feto. La paziente andra' adeguatamente informata nei casi in cui si prospetti l'uso di ATGAM® durante la gravidanza. g) Tutti i casi di aplasia midollare che abbiano risposto in maniera soddisfacente al siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline® ). Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: il farmaco dovra' essere somministrato esclusivamente e senza eccezioni in ambiente ospedaliero idoneo dotato delle opportune strutture di rianimazione e terapia intensiva. Il farmaco potra' essere prescritto e utilizzato esclusivamente da specialisti in ematologia, immunologia, immunoematologia, medicina interna, oncologia e pediatria con documentata esperienza nel trattamento della aplasia midollare. L'ATGAM® potra' essere utilizzato anche in associazione con altri presidi terapeutici compatibili quali, ad esempio, la Ciclosporina A. Estrema cautela andra' osservata in quei pazienti con precedenti anamnestici di allergia alle proteine di origine equina. Non esistono dati definitivi sul possibile passaggio di alcune componenti del prodotto nel latte materno, in tale evenienza andranno adottate le opportune precauzioni. E' fortemente consigliato effettuare un test cutaneo di tolleranza, con le modalita' indicate in scheda tecnica, prima di somministrare l'ATGAM® Tale test e' obbligatorio nei pazienti con precedenti anamnestici di allergia/intolleranza alle proteine di origine equina. E' altresi' consigliato un pretrattamento con cortisonici e/o antiistaminici. Tali farmaci potranno anche essere somministrati in associazione con l'ATGAM® a discrezione del clinico. Il farmaco dovra' essere diluito e somministrato secondo le indicazioni fornite dal produttore nella scheda tecnica approvata dalla Food & Drugs Administration (USA). Il dosaggio massimo ammissibile e' di 40mg/Kg/die in infusione endovenosa lenta. La durata del ciclo a tale dosaggio e' di 4 giorni consecutivi. Sono possibili cicli piu' lunghi a dosaggi inferiori come indicato nella scheda tecnica del prodotto. E' possibile ripetere il trattamento in caso di recidiva. Costi indicativi: il costo indicativo di un ciclo per un paziente di 70 Kg al dosaggio di 40mg/Kg/die per 4 giorni e' di circa € 20.000,00 (prezzo ex-factory IVA. esclusa). Tale stima e' stata effettuata considerando il costo comunicato da Pfizer Italia di ATGAM® - confezione da 5 fiale (50mg/ml 5 ml) - prezzo ex-factory IVA esclusa di € 2.250,00. Tale costo potra' subire delle variazioni trattandosi di un prodotto importato direttamente dagli USA. La Pfizer Italia ha dato disponibilita' a farsi carico dell'importazione e distribuzione del farmaco alle farmacie ospedaliere. I farmacisti ospedalieri potranno ordinare il farmaco contattando Pfizer Italia al numero verde 800 053 053 in orari e giorni lavorativi. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Dati da inserire nel registro Parte di provvedimento in formato grafico   Art. 2 La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 4 agosto 2017 Il direttore generale: Melazzini