Gazzetta n. 72 del 19 marzo 2020 (vai al sommario)
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 21 febbraio 2020
Regime di rimborsabilita' e prezzo del medicinale per uso umano «Myalepta». (Determina n. 208/2020).

Per il regime di rimborsabilita' e prezzo di vendita della specialita' medicinale «Myalepta» (metreleptina) - autorizzata con procedura centralizzata europea dalla Commissione europea con la decisione del 30 luglio 2018, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea del 31 agosto 2018, Serie C 309/3, ed inserita nel registro comunitario dei medicinali con il numero:
EU/1/18/1276.
Titolare A.I.C.: Aegerion Pharmaceuticals B.V. Atrium Building, 8th Floor, Strawinskylaan 3127 - 1077 ZX Amsterdam - Paesi Bassi.
IL SOSTITUTO DEL DIRETTORE GENERALE

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, con cui e' stato emanato il «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», cosi' come modificato dal decreto 29 marzo 2012, n. 53 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle finanze, recante «Modifica al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA), in attuazione dell'art. 17, comma 10, del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica, definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA, rispettivamente con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12 e con deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22 del decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione nel proprio sito istituzionale e' stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, intitolata «Disposizioni per il riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'11 dicembre 2019, con cui il dott. Renato Massimi e' stato nominato sostituto del direttore generale dell'AIFA nelle more dell'espletamento della procedura di nomina del nuovo direttore generale dell'AIFA;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili a carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto l'art. 48, comma 33, della legge 24 novembre 2003, n. 326, che dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal Servizio sanitario nazionale tra agenzia e titolari di autorizzazioni;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21 giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE (e successive direttive di modifica) relativa ad un codice comunitario concernenti i medicinali per uso umano nonche' della direttiva 2003/94/CE;
Vista la deliberazione CIPE del 1° febbraio 2001;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e veterinario e che istituisce l'agenzia europea per i medicinali;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006 pubblicata nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 156 del 7 luglio 2006, concernente «Elenco dei medicinali di classe a) rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale (S.S.N.) ai sensi dell'art. 48, comma 5, lettera c), del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2006, n. 326. (Prontuario farmaceutico nazionale 2006)»;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 227, del 29 settembre 2006 concernente «Manovra per il governo della spesa farmaceutica convenzionata e non convenzionata»;
Visto l'art. 1, commi 1 e 2, dell'Accordo siglato, ai sensi dell'art. 4 del decreto legislativo 28 agosto 1997, n. 281, in data 18 novembre 2010 in seno alla Conferenza permanente per i rapporti tra lo Stato le regioni e le province autonome di Trento e Bolzano, tra il Governo, le regioni e le province autonome di Trento e di Bolzano sull'accesso ai farmaci innovativi (repertorio atti n. 197/CSR), pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 6 del 10 gennaio 2011;
Visto l'art. 1, comma 402, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 (legge di bilancio 2017), la quale ha previsto che, entro il 31 marzo 2017, fossero stabiliti dall'AIFA i criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e ad innovativita' condizionata e dei farmaci oncologici innovativi e le modalita' per la valutazione degli effetti dei predetti farmaci ai fini della permanenza del requisito di innovativita', nonche' le modalita' per la eventuale riduzione del prezzo di rimborso a carico del S.S.N.;
Visto il comunicato «Comunicazione AIFA sui farmaci innovativi», pubblicato nel sito istituzionale dell'AIFA in data 4 aprile 2019;
Vista la domanda con la quale la societa' Aegerion Pharmaceuticals BV in data 31 agosto 2018 e in data 19 ottobre 2018 ha chiesto la classificazione, ai fini della rimborsabilita', della specialita' medicinale «Myalepta» (metreleptina);
Visto il parere della Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'AIFA, espresso nella sua seduta del 4-6 febbraio 2019;
Visto il parere del Comitato prezzi e rimborso dell'AIFA reso nella sua seduta del 18-20 novembre 2019;
Vista la deliberazione n. 3 del 23 gennaio 2020 del Consiglio di amministrazione dell'AIFA, adottata su proposta del direttore generale e concernente l'approvazione delle specialita' medicinali ai fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e rimborsabilita' da parte del Servizio sanitario nazionale;
Considerato che per la corretta gestione delle varie fasi della distribuzione, alla specialita' medicinale debba venir attribuito un numero di identificazione nazionale;

Determina:

Art. 1
Descrizione del medicinale e attribuzione n. A.I.C.

Alla specialita' medicinale MYALEPTA (metreleptina) nelle confezioni indicate vengono attribuiti i seguenti numeri di identificazione nazionale:
confezioni:
11,3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - flaconcino (5 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma bromobutilica e sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica bianca - un flaconcino - A.I.C. n. 046926010/E (in base 10);
11,3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - flaconcino (5 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma bromobutilica e sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica bianca - trenta flaconcini A.I.C. n. 046926022/E (in base 10);
3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica rossa - un flaconcino - A.I.C. n. 046926034/E (in base 10);
3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica rossa - trenta flaconcini - A.I.C. n. 046926046/E (in base 10);
5,8 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica blu - un flaconcino - A.I.C. n. 046926059/E (in base 10);
5,8 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica blu - trenta flaconcini - A.I.C. n. 046926061/E (in base 10).
Indicazioni terapeutiche: «Myalepta e' indicato in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina in pazienti affetti da lipodistrofia (LD):
con diagnosi confermata di LD generalizzata congenita (sindrome di Berardinelli-Seip) o di LD generalizzata acquisita (sindrome di Lawrence) negli adulti e nei bambini di eta' pari o superiore a due anni.
L'indicazione terapeutica:
«Myalepta e' indicato in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina in pazienti affetti da lipodistrofia (LD):
con diagnosi confermata di LD parziale familiare o di LD parziale acquisita (sindrome di Barraquer-Simons) negli adulti e nei bambini di eta' pari o superiore a 12 anni, per i quali le terapie standard non sono riuscite a raggiungere un controllo metabolico adeguato»
non e' rimborsata dal Servizio sanitario nazionale.
 
Allegato
SCHEDA DI PRESCRIZIONE OSPEDALIERA MEDICINALE MYALEPTA (metreleptina)

Parte di provvedimento in formato grafico

 
Art. 2
Classificazione ai fini della rimborsabilita'

La specialita' medicinale «Myalepta» (metreleptina) e' classificata come segue:
confezioni:
11,3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - flaconcino (5 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma bromobutilica e sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica bianca - trenta flaconcini - A.I.C. n. 046926022/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 77.447,40;
Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 127.819,19;
3 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica rossa - trenta flaconcini - A.I.C. n. 046926046/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 19.361,85;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 31.954,80;
5,8 mg polvere per soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - flaconcino (3 ml) in vetro tipo I con tappo in gomma clorobutilica e sigillo in alluminio/capsula removibile in plastica blu - trenta flaconcini - A.I.C. n. 046926061/E (in base 10);
classe di rimborsabilita': «H»;
prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro 38.723,70;
prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 63.909,59.
Attribuzione del requisito di innovazione terapeutica condizionata in relazione all'indicazione terapeutica negoziata, da cui conseguono:
l'applicazione delle riduzioni temporanee di legge di cui alle determine AIFA del 3 luglio 2006 e del 27 settembre 2006;
l'inserimento nei Prontuari terapeutici regionali previsti dalla normativa vigente (art. 10, comma 2, del decreto-legge n. 158/2012, convertito, con modificazioni, nella legge n. 189/2012);
l'inserimento nell'elenco dei farmaci innovativi ai sensi dell'art. 1, commi 1 e 2, dell'Accordo sottoscritto in data 18 novembre 2010 (repertorio atti n. 197/CSR).
Validita' del contratto: ventiquattro mesi.
Sconto obbligatorio sul prezzo ex-factory, da praticarsi alle strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie private accreditate con il Servizio sanitario nazionale, come da condizioni negoziali.
Le confezioni di cui all'art. 1, che non siano classificate in fascia di rimborsabilita' ai sensi del presente articolo, risultano collocate, in virtu' dell'art. 12, comma 5, del decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito, con modificazioni, nella legge 8 novembre 2012, n. 189, nell'apposita sezione, dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita', della classe di cui all'art. 8, comma 10, lettera c) della legge 24 dicembre 1993, n. 537 e successive modificazioni, denominata classe «C(nn)».
 
Art. 3
Condizioni e modalita' di impiego

Prescrizione del medicinale soggetta a scheda di prescrizione cartacea ospedaliera AIFA con indicazione rimborsata dal Servizio sanitario nazionale: «Myalepta e' indicato in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina in pazienti affetti da lipodistrofia (LD): con diagnosi confermata di LD generalizzata congenita (sindrome di Berardinelli-Seip) o di LD generalizzata acquisita (sindrome di Lawrence) negli adulti e nei bambini di eta' pari o superiore a due anni». Tale scheda e' annessa al presente provvedimento (Allegato 1), di cui costituisce parte integrante e sostanziale.
 
Art. 4
Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale «Myalepta» (metreleptina) e' la seguente: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - endocrinologo, pediatra (RRL).
 
Art. 5
Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e sara' notificata alla societa' titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio.

Roma, 21 febbraio 2020

Il sostituto del direttore generale: Massimi