Gazzetta n. 120 del 11 maggio 2020 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 7 maggio 2020 Classificazione, ai sensi dell'articolo 12, comma 5, della legge 8 novembre 2012, n. 189, del medicinale per uso umano «Vyndaqel», approvato con procedura centralizzata. (Determina n. 44/2020). IL DIRIGENTE DELL'UFFICIO PROCEDURE CENTRALIZZATE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco; Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537 e successive modificazioni con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, lettera c); Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze in data 20 settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13, dell'art. 48 sopra citato, come modificato dal decreto n. 53 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle finanze del 29 marzo 2012; Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018, registrato, ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30 giugno 2011, n. 123, dall'ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il dott. Luca Li Bassi e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre 2018, data di effettiva assunzione delle funzioni; Visto il decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito, con modificazioni dalla legge 8 novembre 2012, n. 189, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del Paese mediante un piu' alto livello di tutela della salute» ed, in particolare, l'art. 12, comma 5; Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali; Visto il regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del Consiglio del 12 dicembre 2006 sui prodotti medicinali per uso pediatrico, recante modifica del regolamento (CEE) n. 1768/92, della direttiva n. 2001/20/CE e del regolamento (CE) n. 726/2004; Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21 giugno 2001, concernente l'attuazione della direttiva n. 2001/83/CE e successive modificazioni, relativa ad un codice comunitario concernente i medicinali per uso umano, nonche' della direttiva n. 2003/94/CE; Visto il regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate, recante modifica della direttiva n. 2001/83/CE e del regolamento (CE) n. 726/2004; Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica, definitivamente adottati dal consiglio di amministrazione dell'AIFA, rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22 del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio sito istituzionale e' stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016; Vista la determina direttoriale n. DG/203/2018 del 7 febbraio 2018 con la quale, ai sensi dell'art. 19, comma 5, del decreto legislativo n. 165/2001, e' stato conferito l'incarico di Direzione dell'ufficio procedure centralizzate alla dott.ssa Giuseppa Pistritto; Vista la determina direttoriale n. 2037 del 19 dicembre 2018, con cui la dott.ssa Giuseppa Pistritto, dirigente dell'ufficio procedure centralizzate, e' stata delegata dal direttore generale dott. Luca Li Bassi all'adozione dei provvedimenti di classificazione dei medicinali per uso umano, approvati con procedura centralizzata, ai sensi dell'art. 12, comma 5, del decreto-legge n. 158 del 13 settembre 2012 convertito nella legge n. 189 dell'8 novembre 2012; Vista la determina direttoriale n. DG/1849/2019 del 12 dicembre 2019 con la quale sono stati confermati tutti i provvedimenti di delega tra cui la sopracitata determinazione n. 2037 del 19 dicembre 2018, conferita alla dott.ssa Giuseppa Pistritto, dirigente dell'ufficio procedure centralizzate; Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con cui il dott. Nicola Magrini e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari data; Vista la determina direttoriale n. 257/2020 del 13 marzo 2020, recante: «Conferma dei provvedimenti di delega» per la adozione di provvedimenti di classificazione dei medicinali per uso umano, approvati con procedura centralizzata, ai sensi dell'art. 12, comma 5, della legge 8 novembre 2012, n. 189», gia' conferita alla dott.ssa Giuseppa Pistritto al fine di assicurare la continuita' e l'efficacia dell'azione amministrativa dell'agenzia; Vista la Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea del 27 marzo 2020 che riporta la sintesi delle decisioni dell'Unione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali dal 1° febbraio al 29 febbraio 2020 e riporta l'insieme delle nuove confezioni autorizzate; Visto il parere sul regime di classificazione ai fini della fornitura espresso, su proposta dell'ufficio procedure centralizzate, dalla Commissione tecnico-scientifica (CTS) di AIFA in data 6-8 aprile 2020; Vista la lettera dell'ufficio misure di gestione del rischio del 4 maggio 2020 (protocollo MGR/0049787/P) con la quale e' stato autorizzato il materiale educazionale del prodotto medicinale VYNDAQEL (tafamidis); Determina: Le confezioni del seguente medicinale per uso umano di nuova autorizzazione, corredate di numero di A.I.C. e classificazione ai fini della fornitura: VYNDAQEL, descritte in dettaglio nell'allegato, che fa parte integrante del presente provvedimento, sono collocate in apposita sezione della classe di cui all'art. 12, comma 5, della legge 8 novembre 2012, n. 189, denominata classe C(nn), dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita'. Il titolare dell'A.I.C., prima dell'inizio della commercializzazione deve avere ottemperato, ove previsto, alle condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale e deve comunicare all'AIFA - settore HTA ed economia del farmaco - il prezzo ex factory, il prezzo al pubblico e la data di inizio della commercializzazione del medicinale. Per i medicinali di cui al comma 3 dell'art. 12 del decreto-legge n. 158/2012, convertito dalla legge n. 189/2012, la collocazione nella classe C(nn) di cui alla presente determina viene meno automaticamente in caso di mancata presentazione della domanda di classificazione in fascia di rimborsabilita' entro il termine di trenta giorni dal sollecito inviato dall'AIFA ai sensi dell'art. 12, comma 5-ter, del decreto-legge n. 158/2012, convertito dalla legge n. 189/2012, con la conseguenza che il medicinale non potra' essere ulteriormente commercializzato. La presente delibera entra in vigore il giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale. Roma, 7 maggio 2020 Il dirigente: Pistritto   Allegato Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5, della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C(nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti. Farmaco di nuova registrazione Nuove confezioni VYNDAQEL Codice ATC - principio attivo: N07XX08 tafamidis Titolare: Pfizer Europe MA EEIG Cod. procedura EMEA/H/C/002294/X/0049/G GUUE 27 marzo 2020 - Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio' permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse. Indicazioni terapeutiche «Vyndaqel» e' indicato per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina wild type o ereditaria nei pazienti adulti affetti da cardiomiopatia (ATTR-CM). Modo di somministrazione Il trattamento deve essere istituito sotto il controllo di un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da amiloidosi o cardiomiopatia. In presenza di sospetti relativamente a pazienti con una specifica storia clinica o segni di insufficienza cardiaca o di cardiomiopatia, la diagnosi eziologica deve essere effettuata da un medico esperto nel trattamento di amiloidosi o cardiomiopatia affinche' confermi la diagnosi di ATTR-CM ed escluda l'amiloidosi AL prima di iniziare la terapia con tafamidis, avvalendosi di strumenti di valutazione appropriati quali: scintigrafia ossea ed esame di sangue/urine e/o valutazione istologica mediante biopsia; test genetico per la ricerca di mutazioni del gene della TTR per caratterizzare le forme come wild type oppure ereditarie. Via orale. Le capsule molli devono essere deglutite intere, senza masticarle ne' romperle. «Vyndaqel» puo' essere assunto con o senza cibo. Confezioni autorizzate: EU/1/11/717/003 - A.I.C. n. 041663030/E in base 32: 17RGKQ - 61 mg - capsula molle - orale - blister (PVC/PA/ALU/PVC-ALU/PET/CARTA) - 30 × 1 capsule (dose singola); EU/1/11/717/004 A.I.C. n. 041663042/E in base 32: 17RGL2 - 61 mg - capsula molle - orale - blister (PVC/PA/ALU/PVC-ALU/PET/CARTA) - 90 (3 × 30 × 1) capsule (dose singola) (confezione multipla). Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR) I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva n. 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali. Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale Piano di gestione del rischio (RMP) Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP. Il RMP aggiornato deve essere presentato: su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali; ogni volta che il sistema di gestione del rischio e' modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio). Misure aggiuntive di minimizzazione del rischio Prima del lancio di «Vyndaqel» (tafamidis) in ciascuno Stato membro, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve concordare con l'autorita' nazionale competente il contenuto e il formato della guida per gli operatori sanitari, compresi i mezzi di comunicazione, le modalita' di distribuzione e qualsiasi altro aspetto del programma. La guida per gli operatori sanitari ha lo scopo di aumentare la consapevolezza dei prescrittori riguardo: informare i pazienti sulle precauzioni piu' idonee da assumere durante l'impiego di tafamidis, in particolare evitare eventuali gravidanze e utilizzare un efficace metodo contraccettivo; consigliare alle pazienti di informare immediatamente il proprio medico in caso di esposizione a tafamidis durante (o entro un mese prima) della gravidanza per la segnalazione e la valutazione medica; partecipare al programma Tafamidis enhanced surveillance for pregnancy outcomes (TESPO) in caso di esposizione a tafamidis durante la gravidanza per raccogliere ulteriori dati su esito della gravidanza, nascita, salute dei neonati/bambini e follow-up di dodici mesi con traguardi raggiunti; saranno forniti dettagli su come segnalare le gravidanze per le donne in trattamento con «Vyndaqel» (tafamidis). Consigliare ai pazienti di contattare il proprio medico in caso di eventi avversi durante l'assunzione di tafamidis, ricordando ai medici e ai farmacisti l'obbligo di segnalare sospette reazioni avverse correlate a «Vyndaqel» (tafamidis); i criteri clinici per la diagnosi di ATTR-CM prima di prescrivere tafamidis, per evitare la somministrazione a pazienti non eligibili; incoraggiare i pazienti a partecipare al Transthyretin associated amyloidosis outcome survey (THAOS). Saranno forniti dettagli su come arruolare i pazienti in questo registro internazionale di patologia attraverso i centri partecipanti (sara' fornito un elenco dei centri partecipanti nell'Unione europea). Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio garantisce che in ogni Stato membro in cui e' commercializzato tafamidis, tutti gli operatori sanitari che sono tenuti a prescrivere tafamidis abbiano accesso/siano forniti del seguente materiale educazionale: La guida per gli operatori sanitari con un elenco dei centri partecipanti dell'Unione europea perallo studio THAOS (Transthyretin associated amyloidosis outcome survey). Obbligo specifico di completare le attivita' post-autorizzative per l'autorizzazione all'immissione in commercio rilasciata in circostanze eccezionali. La presente autorizzazione all'immissione in commercio e' rilasciata in circostanze eccezionali; pertanto ai sensi dell'art. 14, paragrafo 8, del regolamento n. 726/2004/CE e successive modifiche, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare, entro la tempistica stabilita, le seguenti attivita': ============================================================= | Descrizione | Tempistica | +===========================================+===============+ | Nell'ambito del sotto-studio del | | | registro THAOS, programmato per | | | essere condotto in seguito | | | all'autorizzazione all'immissione | | | in commercio, il titolare | | | dell'autorizzazione all'immissione | | | in commercio valutera' gli effetti di | Rivalutazione | | «Vyndaqel» sulla progressione della | annuale | | malattia in pazienti con mutazione | | | non V30M e la sicurezza a lungo termine | | | del medicinale come previsto | | | in un protocollo concordato con il CHMP; | | | inoltre, produrra' aggiornamenti annuali | | | sulla base dei dati raccolti per | | | la rivalutazione annuale. | | ============================================================= Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - internista, cardiologo (RRL).