| Gazzetta n. 286 del 17 novembre 2020 (vai al sommario) |
| AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO |
| DETERMINA 12 novembre 2020 |
| Proroga dell'inserimento del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline). (Determina n. 126269/2020). |
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IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione
Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con cui il dott. Nicola Magrini e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari data;
Vista la determina direttoriale n. 257 del 13 marzo 2020 di conferma della determina direttoriale di delega n. 1792 del 13 novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, e' stata delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina dell'AIFA del 14 novembre 2011, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 276 del 26 novembre 2011, riguardante l'inserimento, nel succitato elenco, del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo), per l'indicazione: «terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline)», con il limite temporale di dodici mesi;
Vista la determina dell'AIFA del 20 novembre 2012, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 286 del 7 dicembre 2012, concernente la proroga di ventiquattro mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco;
Vista la determina dell'AIFA del 26 novembre 2014, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 291 del 16 dicembre 2014, concernente la proroga di 18 mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco;
Vista la determina dell'AIFA del 16 giugno 2016, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 144 del 22 giugno 2016, concernente la proroga di dodici mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco;
Vista la determina dell'AIFA del 4 agosto 2017, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 191 del 17 agosto 2017, concernente la proroga di dodici mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco;
Vista la determina dell'AIFA del 31 agosto 2018, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 212 del 12 settembre 2018, concernente la proroga di dodici mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco;
Vista la determina dell'AIFA del 16 settembre 2019, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 227 del 27 settembre 2019, concernente la proroga di dodici mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco;
Considerato che l'aplasia midollare acquisita e' una malattia rara a carico del midollo osseo, caratterizzata, se non trattata adeguatamente, da un alto tasso di mortalita';
Considerato che la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di ATGAM e' stata presentata all'AIFA in data 30 ottobre 2014 tramite procedura decentrata;
Ritenuto opportuno, in attesa degli esiti della domanda di autorizzazione alla commercializzazione di ATGAM, consentire la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per i pazienti affetti da aplasia midollare acquisita per i quali la terapia con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline) sia stata inefficace, insufficientemente efficace o a priori controindicata;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle riunioni del 16, 17 e 18 settembre 2020 - Stralcio verbale n. 30;
Ritenuto, pertanto, di prorogare la permanenza del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline);
Determina:
Art. 1
1. L'inserimento del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo), di cui alla determina n. 1378 del 31 agosto 2018 citata in premessa, nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, e' prorogato fino all'autorizzazione del medicinale in Italia nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA https://www.aifa.gov.it
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| | Allegato 1
Denominazione: ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo)
Indicazione terapeutica: terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline).
Criteri di inclusione: tutti i casi di aplasia midollare per i quali sia accertato o probabile un meccanismo etiopatogenetico autoimmunitario e per i quali la terapia con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline) si sia rivelata inefficace, insufficientemente efficace o sia a priori controindicata. La diagnosi deve essere obbligatoriamente accertata sia mediante biopsia sia mediante agoaspirato del midollo osseo.
Criteri di esclusione:
a) Tutte le aplasie midollari congenite o costituzionali;
b) Aplasie midollari causate da radiazioni;
c) Aplasie midollari da danno chimico diretto;
d) Aplasie midollari secondarie a processi tumorali;
e) Tutte le aplasie midollari per le quali sia stata esclusa con certezza una etiopatogenesi di tipo autoimmunitario;
f) La gravidanza e' un fattore di esclusione salvo casi eccezionali in cui non vi sia altra alternativa terapeutica e la vita della paziente sia gravemente minacciata, tenendo in debita considerazione la mancanza di dati sui possibili rischi per il feto. La paziente andra' adeguatamente informata nei casi in cui si prospetti l'uso di ATGAM durante la gravidanza.
g) Tutti i casi di aplasia midollare che abbiano risposto in maniera soddisfacente al siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline).
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico: il farmaco dovra' essere somministrato esclusivamente e senza eccezioni in ambiente ospedaliero idoneo dotato delle opportune strutture di rianimazione e terapia intensiva.
Il farmaco potra' essere prescritto e utilizzato esclusivamente da specialisti in ematologia, immunologia, immunoematologia, medicina interna, oncologia e pediatria con documentata esperienza nel trattamento della aplasia midollare.
L'ATGAM potra' essere utilizzato anche in associazione con altri presidi terapeutici compatibili quali, ad esempio, la Ciclosporina A.
Estrema cautela andra' osservata in quei pazienti con precedenti anamnestici di allergia alle proteine di origine equina.
Non esistono dati definitivi sul possibile passaggio di alcune componenti del prodotto nel latte materno, in tale evenienza andranno adottate le opportune precauzioni.
E' fortemente consigliato effettuare un test cutaneo di tolleranza, con le modalita' indicate in scheda tecnica, prima di somministrare l'ATGAM® Tale test e' obbligatorio nei pazienti con precedenti anamnestici di allergia/intolleranza alle proteine di origine equina.
E' altresi' consigliato un pretrattamento con cortisonici e/o antistaminici. Tali farmaci potranno anche essere somministrati in associazione con l'ATGAM a discrezione del clinico.
Il farmaco dovra' essere diluito e somministrato secondo le indicazioni fornite dal produttore nella scheda tecnica approvata dalla Food & Drugs Administration (USA). Il dosaggio massimo ammissibile e' di 40mg/Kg/die in infusione endovenosa lenta. La durata del ciclo a tale dosaggio e' di_quattro giorni consecutivi. Sono possibili cicli piu' lunghi a dosaggi inferiori come indicato nella scheda tecnica del prodotto.
E' possibile ripetere il trattamento in caso di recidiva.
Costi indicativi: il costo indicativo di un ciclo per un paziente di 70 Kg al dosaggio di 40mg/Kg/die per 4 giorni e' di circa euro 20.000,00 (prezzo ex-factory IVA esclusa). Tale stima e' stata effettuata considerando il costo comunicato da Pfizer Italia di ATGAM® - confezione da 5 fiale (50 mg/ml 5 ml) - prezzo ex-factory IVA esclusa di euro 2.250,00. Tale costo potra' subire delle variazioni trattandosi di un prodotto importato direttamente dagli USA.
La Pfizer Italia ha dato disponibilita' a farsi carico dell'importazione e distribuzione del farmaco alle farmacie ospedaliere. I farmacisti ospedalieri potranno ordinare il farmaco contattando Pfizer Italia al numero verde 800 053 053 in orari e giorni lavorativi.
Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico
Parte di provvedimento in formato grafico
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| | Art. 2
La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 12 novembre 2020
Il dirigente: Petraglia
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