Gazzetta n. 291 del 23 novembre 2020 (vai al sommario)
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 18 novembre 2020
Inserimento del medicinale Tossina botulinica di tipo A nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da iperattivita' detrusoriale neurogenica, resistenti o intolleranti agli antimuscarinici. (Determina n. 129056/2020).

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con cui il dott. Nicola Magrini e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari data;
Vista la determinazione direttoriale n. 257 del 13 marzo 2020 di conferma della determinazione direttoriale di delega n. 1792 del 13 novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'area pre-autorizzazione, e' stata delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerate le evidenze scientifiche a supporto dell'impiego della tossina botulinica di tipo A nel trattamento di pazienti in eta' pediatrica affetti da iperattivita' detrusoriale neurogenica, resistenti o intolleranti agli antimuscarinici;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i pazienti pediatrici con vescica neurologica a rischio, resistenti o intolleranti agli antimuscarinici;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle riunioni del 15, 16 e 17 luglio 2020 - stralcio verbale n. 27;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale tossina botulinica di tipo A nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da iperattivita' detrusoriale neurogenica, resistenti o intolleranti agli antimuscarinici;

Determina:

Art. 1

Il medicinale TOSSINA BOTULINICA DI TIPO A e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.
 
Allegato 1
Denominazione: tossina botulinica di tipo A.
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti pediatrici affetti da iperattivita' detrusoriale neurogenica, resistenti o intolleranti agli antimuscarinici.
Criteri di inclusione:
pazienti con eta' pari o maggiore a due anni;
pazienti con vescica neurologica a rischio, resistenti alla terapia convenzionale anche ad alte dosi, o intolleranti al cronico utilizzo dei farmaci anticolinergici.
Criteri di esclusione:
pazienti di eta' inferiore ai due anni;
pazienti con ipersensibilita' accertata alla «Tossina botulinica di tipo A» o ad uno qualsiasi degli eccipienti contenuti nel medicinale;
pazienti con una infezione delle vie urinarie al momento del trattamento;
pazienti con ritenzione urinaria acuta al momento del trattamento, non sottoposti abitualmente a cateterizzazione;
pazienti che non vogliono e/o non sono in grado di iniziare una cateterizzazione post-trattamento, se necessaria;
pazienti affetti da malattie sistemiche in cui vi e' controindicazione all'uso della tossina botulinica (patologie che interessano muscoli enervi, come laneuropatia periferica, lamiastenia gravis).
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico:
dosaggio: 5-10 U/Kg di tossina botulinica di tipo A, fino ad un massimo di 200 U/somministrazione;
bambini con peso corporeo < 20 kg: 100U di tossina botulinica di tipo A;
bambini con peso corporeo > 20 kg: 200U di tossina botulinica di tipo A.
Durata della terapia:
terapia da ripetersi annualmente, fino a cambiamento del quadro urodinamico per miglioramento ovvero stabilizzazione del quadro con intervento chirurgico.
Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
al tempo 0: esame urodinamico; diari minzionali che evidenziano una vescica con incontinenza urinaria da bassa compliance;
dopo un mese dal trattamento: esame urodinamico per valutazione il miglioramento della compliance vescicale; diari minzionali che dovrebbero evidenziare minori perdite urinarie;
dopo sei mesi dal trattamento: esame urodinamico per valutazione il miglioramento della compliance vescicale; diari minzionali che dovrebbero evidenziare minori perdite urinarie.
 
Art. 2

1. Il medicinale, incluso nell'elenco di cui all'art. 1, e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da iperattivita' detrusoriale neurogenica, resistenti o intolleranti agli antimuscarinici, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it
 
Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 18 novembre 2020

Il dirigente: Petraglia