Gazzetta n. 60 del 12 marzo 2022 (vai al sommario)
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 7 marzo 2022
Modifica della determina n. 149886 del 22 dicembre 2021, relativa all'inserimento del medicinale Venetoclax (venclyxto) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria. (Determina n. 26608/2022).

IL DIRIGENTE DELL'AREA PRE-AUTORIZZAZIONE

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n. 53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione in Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale n. 140 del 17 giugno 2016) (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con cui il dott. Nicola Magrini e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco con decorrenza dal 2 marzo 2020;
Vista la determina del direttore generale n. 1792 del 13 novembre 2018, confermata con determina del direttore generale n. 1034 del'8 settembre 2021, con la quale ai sensi dell'art. 10, comma 2, lettera e), del decreto ministeriale 20 settembre 2004, n. 245, la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, e' stata delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5 per cento», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a), del decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152, convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge 29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28 febbraio 2022, successivamente prorogati fino al 30 giugno 2022, in virtu' della legge 25 febbraio 2022, n. 15, di conversione del decreto-legge 30 dicembre 2021, n. 228;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4-bis, ai sensi del quale «anche se sussista altra alternativa terapeutica nell'ambito dei medicinali autorizzati, previa valutazione dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA), sono inseriti nell'elenco di cui al comma 4, con conseguente erogazione a carico del Servizio sanitario nazionale, i medicinali che possono essere utilizzati per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, purche' tale indicazione sia nota e conforme a ricerche condotte nell'ambito della comunita' medico-scientifica nazionale e internazionale, secondo parametri di economicita' e appropriatezza. In tal caso l'AIFA attiva idonei strumenti di monitoraggio a tutela della sicurezza dei pazienti e assume tempestivamente le necessarie determinazioni»;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Vista la determina AIFA n. 149886 del 22 dicembre 2021, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 309 del 30 dicembre 2021, relativa all'inserimento del medicinale «Venetoclax» (venclyxto) nel suddetto elenco per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria nel rispetto dei criteri indicati nell'allegato 1 alla predetta determina;
Vista la determina n. DG/252 del 26 febbraio 2021, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 57 dell'8 marzo 2021, di riclassificazione del medicinale per uso umano «Xospata», che ne estende l'autorizzazione al trattamento in monoterapia di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria che presentano una mutazione del gene FLT3;
Considerata l'opportunita' di modificare i criteri di inclusione ed esclusione, anche al fine di includere i pazienti gia' in trattamento attivo e rispondenti con «Venetoclax»/ipometilanti e ipometilanti, attraverso richiesta di accesso al Fondo 5 per cento o in off label;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS nella riunione del 28 gennaio 2022 - Stralcio verbale n. 62;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione di AIFA del 10 febbraio 2022, n. 10 - punto n. 2;
Ritenuto, pertanto, di modificare la determina AIFA del 22 dicembre 2021 n. 149886 relativa all'inserimento del medicinale «Venetoclax» (Venclyxto) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria;

Determina:

Art. 1

1. Il medicinale VENETOCLAX (venclyxto) e' mantenuto nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria, ai sensi dell'art. 1, comma 4-bis, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nel rispetto delle condizioni indicate all'art. 2 della presente determina.
 
Allegato 1
Denominazione: «Venetoclax»
Indicazione terapeutica: trattamento della leucemia mieloide acuta (LAM) recidivante/refrattaria, in combinazione con azacitidina o decitabina.
Criteri di inclusione:
pazienti adulti con diagnosi di LAM recidivante/refrattaria non ritenuti idonei a ricevere chemioterapia intensiva di re-induzione;
pazienti adulti di eta' <71 con diagnosi di LAM recidivante/refrattaria a chemioterapia intensiva di salvataggio ed eleggibili a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
Criteri di esclusione:
diagnosi di LAM in pazienti ritenuti idonei a ricevere chemioterapia intensiva di induzione;
non eleggibilita' ad agenti ipometilanti (HMA);
pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria trattati con ipometilanti single agent o con combinazione ipometilante/«Venetoclax», ad eccezione dei pazienti gia' in trattamento attivo con tali regimi e rispondenti (attraverso richiesta di accesso al Fondo 5 per cento o in off label);
pazienti candidabili a terapia con gilteritinib.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico:
schema terapeutico:
azacitidina 75 mg/m² giorni 1-7 + Venetoclax 400 mg giorni 1-28 (100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg dal giorno 3) ogni ventotto giorni;
oppure
decitabina 20 mg /m² giorni 1-5; Venetoclax 400 mg giorni 1-28 (100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg dal giorno 3) ogni ventotto giorni.
Durata della terapia: fino alla progressione di malattia o alla comparsa di tossicita' inaccettabile.
Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico: durante il trattamento si raccomanda nei primi cinque giorni un'attenta valutazione della funzionalita' epatica e renale e la prevenzione della possibile sindrome da lisi tumorale (TLS).
Successivamente i pazienti vanno monitorizzati settimanalmente per il primo ciclo di trattamento con esame emocromocitometrico, chimica renale ed epatica. Dal secondo ciclo si raccomanda un monitoraggio clinico-laboratoristico al giorno+1 di ogni ciclo.
 
Art. 2

1. Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale, nel rispetto delle condizioni di cui all'allegato 1 alla presente determina, che abroga e sostituisce l'allegato 1 alla determina AIFA n. 149886 del 22 dicembre 2021.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA http://www.aifa.gov.it/
 
Art. 3

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 7 marzo 2022

Il dirigente: Petraglia